2016年12月12日訊 /生物谷BIOON/ --毫無(wú)疑問(wèn)2016年是令人傷心的一年，因為我們不斷地失去了一些優(yōu)秀的藝術(shù)家，像Prince, David Bowie, Alan Rickman and Harper Lee等。同時(shí)，對生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)而言，今年也是很難過(guò)的一年，因為不少重要的藥物生產(chǎn)線(xiàn)因為臨床試驗結果不樂(lè )觀(guān)而終止，使得投資者畏縮不前，以下便是最讓投資商和投資公司震驚的7個(gè)“2016年生產(chǎn)線(xiàn)大爆炸”。
1、Alnylam Pharmaceuicals（ALNY）
RNAi領(lǐng)頭羊ALNY在10月份宣布停止開(kāi)發(fā)用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。╤ATTR-CM）的藥物Revusiran時(shí)，它的股票暴跌。由于與安慰劑組相比，更多的試驗組病人死亡，他們停止了進(jìn)一步開(kāi)發(fā)這個(gè)藥物。這項試驗中總共死亡18人，但是ALNY并沒(méi)有透露安慰劑組和試驗組的具體死亡人數。同時(shí)這項RNAi試驗的終止也引起了對該公司其他項目的質(zhì)疑。
2、Clovis Oncology （CLVS）
位于科羅拉多的CLVS在2016年春由于FDA沒(méi)有批準其實(shí)驗性肺癌藥物Rociletinib而處于風(fēng)雨飄搖的狀態(tài)。此后，公司宣布將裁掉35%的員工以減小開(kāi)支。由于FDA完整的意向函，CLVS宣布將終止一切關(guān)于Rociletinib的臨床試驗。盡管Rociletinib失敗了，CLVS依然對他們的卵巢癌藥物Rucaparib報以希望。Rucaparib是一個(gè)PARP抑制劑，用于治療Pt敏感的晚期漿液性或子宮內膜樣卵巢癌及原發(fā)性腹膜或輸卵管癌。在2015年3月，Rucaparib獲得FDA的突破性療法認定，8月，FDA重點(diǎn)審查了Rucaparib。
3、Celldex Therapeutics （CLDX）
今年CLDX癌癥疫苗Rintega的失敗導致公司的股票暴跌80%，最終他們終止了關(guān)于Rintega的研究，這個(gè)藥物一度獲得FDA突破性療法認定，用于治療膠質(zhì)瘤。盡管這個(gè)藥物失敗了，但是CLDX還有一個(gè)有潛力治療三陰性乳腺癌藥物在研發(fā)中，他們的候選藥物是CDX-011（glembatumumab vedotin），它是一種可以結合腫瘤表面的gpNMB蛋白的蛋白質(zhì)。
4、Eli Lilly（LLY）
LLY由于最近Solanezumab的失敗也不幸進(jìn)入了這份名單，他們曾認為這個(gè)藥物是阿爾茲海默的解藥。此次3期臨床試驗的失敗預示著(zhù)這個(gè)藥物在阿爾茲海默癥的最后一期臨床試驗中再度失敗。上次失敗是在2012年，此后LLY改變了策略，將這個(gè)藥物用于治療更溫和的阿爾茲海默癥患者，并采用了推遲開(kāi)始的方法。然而不幸的是，3期臨床試驗表明和安慰劑相比，這個(gè)藥物并沒(méi)有顯著(zhù)延緩認知減退。由于這個(gè)藥物的失敗，LLY宣布將開(kāi)始進(jìn)行裁員，裁掉計劃負責這個(gè)藥物的銷(xiāo)售人員。
5、Novavax（NVAX）
由于用于治療老年人呼吸道合胞病毒疫苗（RSV F）的3期臨床試驗結果未顯示疫苗的效果，NVAX的股票在9月份暴跌了82%。它的主要目標是驗證RSV F疫苗預防中度-重度RSV相關(guān)下呼吸道疾病的效率，次要目標是驗證RSV F疫苗降低RSV導致的所有呼吸道疾病的能力，然而實(shí)驗結果并未達到這兩個(gè)要求。
6、Arrowhead(ARWR）
ARWR在11月宣布將裁員30%，并終止三個(gè)臨床項目：ARC-520、ARC-521及ARC-ATT。這三個(gè)旨在治療肝病的項目被FDA暫停，同時(shí)ARWR被要求回答關(guān)于EX1在非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物身上進(jìn)行的非臨床毒性試驗相關(guān)的問(wèn)題，EX1是該公司用于靜脈注射的肝靶向藥物輸送工具。公司解釋道當最高劑量EX1導致非人類(lèi)靈長(cháng)類(lèi)實(shí)驗中動(dòng)物死亡時(shí)，FDA徹底暫停了他們的實(shí)驗。目前，公司正著(zhù)力于開(kāi)發(fā)subQ和其他肝病藥物生產(chǎn)線(xiàn)，包括治療HBV、AAT及HIF-2alpha以及一些保密的項目。
7、BioMarin Pharmaceuticals（BMRN）
BMRN在2016年初就迎來(lái)了壞消息，FDA拒絕了該公司用于治療杜氏肌營(yíng)養不良的試驗性藥物Drisapersen（又名Kyndrisa）。早在2015年底，FDA審查小組就表現出了對這個(gè)藥物療效的擔憂(yōu)，因為他們發(fā)現部分臨床療效數據前后不一致，甚至有些數據互相矛盾。審查小組的成員認為那個(gè)時(shí)候BMRN展示的長(cháng)期數據就不足以支持它獲得批準。（生物谷Bioon.com）
